05.02.2020

Zolgensma: Teuerste Arznei der Welt Novartis verlost Medikament für Kleinkinder: Wer gewinnt, überlebt?

Ohne das Medikament Zolgensma könnte Donovan (im Bild) nicht sitzen. Das 2 Mio. Euro teure Medikament hilft gegen eine tödliche Form des Muskelschwunds bei Kleinkindern. Außerhalb der USA ist es nicht zugelassen. Novartis verlost daher jetzt 100 Dosen. Ist das ethisch vertretbar?

Foto: imago images / ZUMA Press

Ohne das Medikament Zolgensma könnte Donovan (im Bild) nicht sitzen. Das 2 Mio. Euro teure Medikament hilft gegen eine tödliche Form des Muskelschwunds bei Kleinkindern. Außerhalb der USA ist es nicht zugelassen. Novartis verlost daher jetzt 100 Dosen. Ist das ethisch vertretbar?

Zolgensma ist eines der teuersten Medikamente der Welt – und kann für von einer schweren Krankheit betroffene Kleinkinder lebenswichtig sein. Der Pharmakonzern Novartis verlost nun weltweit 100 Dosen der zwei Millionen Euro teuren Arznei. Ist das ethisch vertretbar?

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine angeborene Krankheit, die schon im Kleinkindalter auftritt. Jährlich werden in den USA, Europa und Japan mehr als 1000 Kinder mit SMA geboren. Kinder, die an der schwersten Form dieser Erkrankung leiden, erleben oft ihren zweiten Geburtstag nicht. Es handelt sich um eine Form von frühem Muskelschwund, die Kinder können kaum atmen oder schlucken, können sich nicht mehr bewegen, haben sogar Schwierigkeiten, den Kopf zu heben und zu halten. Die Standardtherapie schlägt nicht bei jedem kleinen Patienten an. Ein bestimmtes Medikament aber kann in manchen Fällen helfen. In Europa ist es aber noch nicht zugelassen – und es kostet zwei Millionen Euro. Pharmahersteller Novartis verlost Zolgensma daher jetzt an 100 Patienten.

Novartis verlost Zolgensma – es gibt nur eine Produktionsstätte, Zulassungen fehlen

Das Besondere an der Gentherapie mit Zolgensma ist, dass schon die Gabe einer Dosis ausreicht, um die Erbkrankheit zu behandeln. Aber: Eine Dosis kostet eben auch zwei Millionen Euro. In den USA soll das Medikament bereits bei 200 Kindern erfolgreich gewirkt haben. Für Europa steht die Zulassung aber noch aus. Zolgensma wird auch in den USA bisher nur dann verabreicht, wenn alle anderen Therapien versagen.

Seit Montag, 3. Februar, verlost Novartis das Medikament nun in Ländern außerhalb der USA – also dort, wo es noch nicht zugelassen ist, das erste Los wurde an diesem Tag gezogen. Zweimal pro Monat soll nun ein weiteres folgen. Wer kein Glück hatte, wandert automatisch wieder in den Lostopf für die nächste Ziehung. Erlaubt das Heimatland des Kindes, das eine Dosis gewonnen hat, die Behandlung mit Zolgensma, kann die Therapie schnell vollzogen werden. Das Unternehmen nennt allerdings nicht, wie viele Bewerbungen eingereicht wurden.

Das Problem erklärt Novartis wie folgt: Bislang habe man lediglich eine Zulassung für eine einzige Produktionsstätte in den USA erhalten. Die Herstellungskapazitäten seien daher stark begrenzt. Über die inländischen Bestellungen hinaus könne man dort nur 100 weitere Dosen für den Rest der Welt zur Verfügung stellen. Man wolle aber zumindest ein bisschen helfen und schneller reagieren und habe daher gemeinsam mit einem Ethikrat das Losverfahren ins Leben gerufen.

Kritik an Vorgehen ist massiv

Verschiedene Stellen kritisieren das Vorgehen aber massiv – auch, weil es den Eindruck einer Marketingkampagne mache. Viele sprechen von einer "Überlebenslotterie". So äußert sich etwa Medizinethiker Norbert W. Paul, Professor der Universitätsmedizin Mainz, der "dpa" gegenüber kritisch: "Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen, dass die Zulassung gar nicht mehr erforderlich zu sein scheint", erklärt er.

Das Losverfahren lehne er aufgrund des Marketingkampagnen-Charakters ab, denn es entstehe so der Eindruck, als ob das Medikament ein Wundermittel sei, das die Standardtherapie mit dem Medikament Spinraza schlechter darstellen lässt. "Dem ist ja gar nicht so“, betont Paul. "Aber natürlich greifen verzweifelte Eltern nach jedem Strohhalm. Um so bedenklicher ist eine Verlosung." Weil Zolgensma unter anderem in Deutschland noch nicht zugelassen ist, müssen die Eltern erkrankter Kinder um die Behandlung kämpfen, sollte sie der einzige Ausweg sein. Da die Zulassung fehlt, übernehmen Krankenkassen die Kosten nicht.

Stattdessen hätte man seiner Meinung nach klare Kriterien als Voraussetzung festlegen müssen, etwa ob es andere Therapiemöglichkeiten für die Kinder gebe und auch, ob überhaupt eine Klinik in der Nähe des Losgewinners mit dem Mittel umgehen könne und eine entsprechende Notfallversorgung und eine geeignete Nachsorge anbieten könne.

Auch der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) redet von einem "Glücksspiel" mit kranken Kindern.

So funktioniert Zolgensma

Bei Zolgensma genügt eine einmalige Dosis: Das Medikament tauscht eine funktionsfähige Variante des Gens SMN1 gegen das bei erkrankten Kindern fehlerhafte Gen in den Körperzellen aus. Ist SMN1 defekt, können bestimmte Nervenzellen im Rückenmark die Signale nicht richtig an die Muskeln weitergeben. Durch die Gabe von Zolgensma können die Nervenzellen ihre Arbeit zumindest teilweise wieder aufnehmen. Laut Angaben des Herstellers ist die Wirkung permanent. Einen Beweis durch Langzeitstudien gibt es allerdings noch nicht, daher zögert sich die Zulassung unter anderem in Deutschland.

Das Alternativmedikament Spinraza muss, anders als Zolgensma, regelmäßig verabreicht werden. Kinder erhalten anfangs regelmäßig Spritzen in den Wirbelkanal, später alle vier Monate. Eine Behandlung mit Spinraza kostet 100.000 Euro. Auf lange Sicht könnte Zolgensma trotz Zwei-Millionen-Preis daher sogar günstiger sein. Es bedarf aber noch Vergleichsstudien beider Medikamente.

Novartis hatte 2018 den ursprünglichen Entwickler, AveXis, für 7,8 Milliarden Euro übernommen. AveXis hatte jahrelange, teure Forschung in das Medikament gesteckt. Zurzeit ist Novartis alleiniger Anbieter. Dies könnte ein Grund für den hohen Preis des Medikaments sein. Sollte Zolgensma wirklich so lange anhalten wie vermutet, wäre der Preis außerdem insofern vertretbar, dass die eine Therapie viele gesunde Lebensjahre folgen lässt. Doch die Preisgebungsverfahren der Unternehmen sind auch heute noch oft intransparent.

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